HITO HISTÓRICO Y POLÉMICA

La cura para la leucemia de los 400.000 euros: este es el futuro de la medicina

La aprobación de un revolucionario tratamiento genético para esta clase de cáncer es histórica, pero su elevado precio ha levantado ampollas entre las asociaciones de pacientes

Foto: Esta clase de leucemia afecta sobre todo a los niños. (iStock)
Esta clase de leucemia afecta sobre todo a los niños. (iStock)

Este miércoles, la FDA (Food and Drugs Administration) estadounidense ha realizado un anuncio histórico: la aprobación de la primera terapia génica que, mediante la modificación genética del sistema inmunológico del enfermo, permite combatir enfermedades hasta ese momento incurables. En este caso, se trata de la leucemia linfoblástica aguda, que afecta sobre todo a los menores de 20 años y que, según han demostrado diversos experimentos, puede ser tratada con éxito gracias a un medicamento llamado Kymriah (tisagenlecleucel), basado en la técnica CAR-T (células T con receptor de antígeno quimérico).

El procedimiento es complejo, pero según los ensayos realizados por la farmacéutica en 12 países diferentes, el 83% de los enfermos veía remitir la enfermedad en los primeros tres meses y, un año después, dos tercios de ellos estaban libres de cáncer. Se trata de una técnica esperanzadora que, no obstante, llegará a un número limitado de enfermos en Estados Unidos. Según Novartis, la compañía farmacéutica que comercializará el tratamiento, alrededor de 600 serán seleccionados cada año para recibir el tratamiento.

El precio del tratamiento rondará los 475.000 dólares, pero, según el CEO de Novartis, podría haber sido mucho más alto

¿En qué consiste? Básicamente, se extraen linfocitos del paciente que son enviados al laboratorio de la farmacéutica. Allí se modifican genéticamente de forma que pueden combatir las células tumorales que, sin el tratamiento, habrían seguido reproduciéndose. Esas células modificadas se inyectan en el paciente. Este proceso, que dura unos 22 días, ha funcionado en más de tres de cada cuatro casos. Pruebas similares realizadas por otras farmacéuticas han mostrado graves efectos secundarios. Es lo que ocurrió con Juno Therapeutics, que se vio obligada a cancelar el experimento tras la muerte de cinco pacientes.

Cuando se supo que varias personas habían perdido la vida, las acciones de la compañía se desplomaron un 35%. Es el correlato económico de este milagro médico, que ha suscitado una gran polémica después de que el CEO de la farmacéutica suiza, Joseph Jiménez, anunciase que el coste del tratamiento por persona será de 475.000 dólares (unos 400.000 euros). Una cantidad, añadía, muy inferior a la que esperaban los inversores y que, aun así, resulta tremendamente alta. El laboratorio se ha comprometido a que los enfermos que no respondan en el plazo de un mes no pagarán el tratamiento.

¿Cómo se pagan los tratamientos?

“Las nuevas tecnologías como la terapia génica tienen la capacidad de cambiar la medicina, posibilitando el tratamiento y curación de muchas enfermedades incurables”, se felicitaba Jiménez. La gran pregunta, por lo tanto, ya no es si se puede, sino cuánto nos costará conseguirlo, quién podrá acceder a dichos tratamientos y cómo se financiarán. El propio CEO reconoce que es una cantidad “alta” en términos absolutos, pero que es el precio al que deben comercializarla para obtener algún beneficio, ya que “el coste de las materias, la manufactura de las células y el procesamiento es muy, muy alto”.

El casi medio millón de dólares sigue siendo más barato que el tratamiento de trasplante de médula, que puede llegar a costar cerca del doble

El precio reabre el debate sobre cómo se financia la investigación farmacéutica y qué papel deben jugar los sistemas públicos de salud. En este caso, el Kymriah, que se administra tan solo a aquellos pacientes que han respondido de manera negativa a otros, estará incluido en el Medicaid de EEUU y cubierto por otros seguros privados, con los que ya ha negociado la farmacéutica. Como recuerda 'Forbes', este medicamento se ha convertido para Jiménez en un ejemplo de cómo debe funcionar la financiación de los medicamentos a la hora tanto de que los ciudadanos entiendan el funcionamiento de la industria como para moderar los aumentos de precio no justificados.

Jiménez recuerda que “el precio de un medicamento debería estar ligado con el valor que aporta al sistema de salud”. Es decir, tan solo deberían cobrarse al consumidor si funcionan de verdad. Según los inversores, el tratamiento podría llegar a costar 750.000 dólares, teniendo en cuenta coste y efectividad, pero finalmente la compañía ha decidido moderar el precio. La visión de Jiménez es semejante a la propuesta que llegó al Parlamento Europeo y que sugería evaluar la innovación de los medicamentos para identificar cuándo el precio es excesivo o se abusa de la posición dominante.

Entre los principales críticos del precio impuesto por Novartis se encuentra David Mitchell, fundador de Pacientes por Medicamentos Económicos (Patients for Affordable Drugs), que considera que el precio es “excesivo” y que “Novartis no debería ser aplaudida por introducir un tratamiento de 475.000 dólares en el mercado y jactarse de que el precio podría haber sido más alto”. Entre los argumentos de los detractores, se encuentra que la investigación ha sido financiada en parte por el Instituto Nacional de Salud (NIH) público, pero que el beneficio es privado.

El CEO de Novartis recuerda que la inversión de su compañía en el tratamiento ronda los 1.000 millones de dólares, una cantidad muy superior a la que ha aportado el NIH. Los datos de Jiménez y Mitchell divergen: el segundo asegura que el dinero gastado por la institución pública es de 200 millones, y Jiménez rebaja la cantidad a 16. Además, este recuerda que las investigaciones financiadas por Novartis ayudarán a combatir otras enfermedades a través de la terapia génica. Como recuerda el doctor Stephan Grupp, que ha dirigido los experimentos, el casi medio millón de dólares sigue siendo más barato que el tratamiento de trasplante de médula, que puede llegar a costar cerca del doble y no da los mismos resultados.

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