NOVARTIS DESATA LA CARRERA FARMACÉUTICA

La nueva y revolucionaria terapia que promete acabar con el cáncer

La terapia conocida como Chimeric Antigen Receptor T-Cell permite acabar con la leucemia en pocas semanas. Las farmacéuticas están embelesadas

Foto: Una nueva terapia permite modificar las células del paciente para acabar con el cáncer. (Corbis)
Una nueva terapia permite modificar las células del paciente para acabar con el cáncer. (Corbis)

La leucemia linfoblástica aguda (LLA) es el cáncer más común en los niños. La quimioterapia puede acabar con la enfermedad, pero no siempre funciona. En ese caso, al paciente sólo le queda esperar a que aparezca una médula ósea compatible que pueda ser trasplantada. Mientras el cáncer sigue avanzado. Y la medula puede no llegar nunca.

La estadounidense Emily Whitehead fue diagnosticada con LLA con sólo cinco años. En su primera sesión de quimioterapia sufrió una grave infección que casi le deja sin piernas. El cáncer no desapareció, volvió a pasar por quimioterapia, y esta fracasó de nuevo. Pero, mientras su familia esperaba desesperada a que apareciera una médula compatible, los médicos les propusieron probar con una nueva técnica experimental.

El tratamiento está pasando por diversos ensayos clínicos, pero ya ha logrado curar a 25 niños y 5 adultosUn equipo de científicos de la Universidad de Pensilvania extrajo sangre del cuerpo de la niña para separar sus glóbulos blancos y, gracias a un virus del sida genéticamente modificado, los reprogramaron para que atacaran a las células del cáncer. Una vez inyectados de nuevo los leucocitos empezaron a hacer su trabajo. Pero se pasaron de frenada. La niña tuvo que ser trasladada a la unidad de cuidados intensivos. Los médicos les dijeron a sus padres que sólo había una posibilidad entre mil de que pasara de esa noche. Entonces le dieron a la niña un medicamento para tratar la artritis reumatoide, y el sistema inmunológico se calmó (pero sin dejar de atacar a las células cancerígenas).

Sólo una semana después el doctor Stephan Grupp, que trataba a la niña, llamó a sus padres: “Ha funcionado. Se ha librado del cáncer”.

Una terapia esperanzadora para los pacientes

Aunque el caso de Emily ha sido el más sonado, no ha sido el primer paciente, ni el único, que logra salir del cáncer gracias a este nuevo tratamiento conocido (en inglés) como Chimeric Antigen Receptor T-Cell –CART, por aquello de abreviar lo inabreviable–, un método específico enmarcado en el conjunto de terapias conocidas como terapias adoptivas de células T.

Estas técnicas consisten, en resumidas cuentas, en modificar en laboratorio unas células inmunes llamadas células-T, que se extraen del paciente. Se les introduce un gen modificado del enfermo, gracias a un virus –generalmente un VIH modificado–, que hace que estas reconozcan un determinado antígeno en la superficie de una célula cancerosa. Cuando las células se introducen de nuevo en el torrente sanguíneo del paciente, atacan ferozmente al cáncer y no paran de dividirse hasta que acaban con él por completo. Es como introducir un ejército biológico anti-cáncer en el cuerpo.

Carl June. (University of Pennsylvania)
Carl June. (University of Pennsylvania)

Este ingenioso tratamiento fue desarrollado por primera vez de manos del doctor Carl June, investigador de la Universidad de Pensilvania. En 2011 su equipo logró curar a un hombre de 64 años, que pasaba por una situación similar a la de la pequeña Emily. Los resultados de esta intervención, y las de otros dos pacientes, fueron publicados en dos publicaciones científicas en agosto de ese mismo año.

“El teléfono empezó a sonar con gente que quería montar empresas. Me llamaron toda clase de inversores”, ha explicado June a Forbes. “Luego vinieron las tres grandes farmacéuticas a verme”. Y, finalmente, aunque June se habría hecho inmensamente rico si hubiera decidido dejar la universidad para montar su propia empresa, acabó llegando a un acuerdo con Novartis.

Un equipo de científicos del Instituto Nacional del Cáncer de EEUU ha logrado utilizar una técnica similar para combatir los cánceres que surgen en las células epitelialesActualmente el tratamiento está pasando por diversos ensayos clínicos, pero ya ha logrado curar a 25 niños y 5 adultos con LLA. 27 de ellos han logrado alcanzar una remisión total, su cáncer es indetectable. Casi todos los oncólogos coinciden: el CART es un tratamiento revolucionario y, aunque de momento sólo pueda combatir la leucemia (que ya está bien), va a abrir la puerta a todo tipo de terapias génicas para tratar distintos cánceres.

Ayer mismo, la revista Science publicó una investigación de un equipo de científicos del Instituto Nacional del Cáncer de EEUU que ha logrado utilizar una técnica similar para combatir los cánceres que surgen en las células epiteliales –aquellas que revisten las superficies internas y externas del cuerpo, como los que se desarrollan en el tracto digestivo, pulmón, páncreas o vejiga–. Se trata de los cánceres más comunes (representan el 80% de los casos). Y no es de extrañar que en los próximos años se sucedan los logros en este terreno.

Un negocio enormemente lucrativo

Dos años después de la intervención, Emily hace vida normal, y se ha convertido en la imagen de marca de Novartis, la farmacéutica que patrocinó su tratamiento, y que está decidida a hacer todo lo necesario para comercializar la que, aseguran, puede ser la cura definitiva del cáncer.

El CEO de Novartis, Joseph Jimenez, protagoniza este mes la portada de la edición estadounidense de Forbes, en un extenso reportaje que lleva por título «¿Curará este hombre el cáncer?».

Todo forma parte de un importante cambio de estrategia de la compañía. La multinacional farmacéutica anunció el pasado abril una reorganización de su negocio: ha vendido a GlaxoSmithKline su división de vacunas por 7.100 millones de dólares, y compró toda su división de oncología por 14.500 millones; además ha vendido a Eli Lilly toda su división de salud animal. Su idea es clara: el dinero está en los tratamientos contra el cáncer, y en concreto en el que ha salvado a Emily. A partir de ahora la compañía se va a enfocar casi en exclusiva en su desarrollo.

“Le he explicado a mi equipo que los recursos no son un problema. Lo que nos preocupa es ser rápidos”, ha asegurado Jimenez en Forbes. “Quiero saber cuánto vamos a tardar en llevar el tratamiento a la fase III de los ensayos clínicos y cuándo va a salir al mercado. Estamos hablando de pacientes que están a punto de morir. El dolor que nos produce dejar morir a los pacientes es tal que tenemos que ir lo más deprisa que podamos sin dejar que los problemas económicos se interpongan en nuestro camino”.

La terapia, no obstante, presenta varias dificultades. No se trata de un medicamento como tal: la farmacéutica tendría que procesar individualmente las células de cada paciente. Para ello necesitará unas enormes instalaciones y todo un equipo dedicado a la cuestión. Y esto no es barato. Al menos no más barato que un trasplante de médula, que cuesta unos 350.000 dólares. Además, habría que lidiar con los efectos secundarios que casi acaban con Emily. Pese a ello, Novartis asegura que podría tener la terapia en el mercado en 2016. Justo a tiempo para suplir a Gleevec, el medicamento más lucrativo de la farmacéutica –también destinado a combatir el cáncer– cuya patente finaliza en julio de 2015.

El CEO de Novartis Joseph Jimenez. (Michael Buholzer/Reuters)
El CEO de Novartis Joseph Jimenez. (Michael Buholzer/Reuters)

Guerra entre las farmacéuticas

Aunque Novartis es la farmacéutica que parece llevar más avanzado el desarrollo del CART, y cuenta con el primer investigador que público una investigación al respecto, no es la única que está detrás de su perfeccionamiento. Su principal competidor es Juno Therapeutics, una compañía enfocada exclusivamente a la investigación de este tipo de terapias génicas que cuenta con grandes padrinos, como el CEO de Amazon, Jeff Bezos. Hace poco recibió una inyección de capital de 175 millones de dólares.

Quizás la cura de la enfermedad está más cerca de lo que pensamos, pero si algo no cambia rápido sólo unos pocos podrán disfrutar de ellaEntre Juno y Novartis se está librando una guerra feroz, con trasvase de científicos y compras de otras compañías incluidas. Y no son las únicas que están detrás del desarrollo de estas terapias. El pasado diciembre un equipo dirigido por Michel Sadelain, director del Departamento de Ingeniería Celular del Centro de Cáncer Memorial Sloan-Kettering en Nueva York, demostró la eficacia de un nuevo tratamiento de este tipo.

Como reconoce Jimenez, llegados a este punto el desarrollo eficaz de la terapia es más una cuestión económica que científica: “Lo que no podemos hacer es amontonar terapias similares por las que la gente no pueda pagar. Toda la estructura de precios de la oncología necesita ser replanteada porque se ha alcanzado un nivel que no va a ser sostenible en el largo plazo”.

En el futuro próximo la sociedad tendrá que doblar sus gastos en salud, debido al envejecimiento, y este aumento provocará un recorte del gasto en los sistemas de salud. ¿Quién podrá pagar estas carísimas terapias para tratar el cáncer? Quizás la cura de la enfermedad está más cerca de lo que pensamos, pero si algo no cambia rápido sólo unos pocos podrán disfrutar de ella.  

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