Devuelven la vista a ciegos modificando los genes de la retina

Científicos estadounidenses han conseguido usar la técnica de edición genética CRISPR para devolver parte de la vista a varias personas ciegas a causa de una enfermedad llamada amaurosis congénita de Leber, unos resultados revolucionarios que abren la esperanza de recuperar la visión a millones de personas con cegueras congénitas.

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Según uno de los participantes en la investigación — el profesor de oftalmología en Harvard y profesor del instituto de genómica ocular del hospital Massachusetts Eye & Ear Dr. Eric Pierce — “están emocionados de ver signos tempranos de eficacia porque esto significa que la edición de genes está funcionando”. Pierce afirma que esta es la primera vez que tienen evidencia de que la edición genética está funcionando dentro de alguien y está mejorando — en este caso — su función visual”.

Cómo funciona

En vez de extraer células del cuerpo de los sujetos del experimento — para editar sus genes y luego reinyectarlas — los investigadores modificaron un virus con el editor CRISPR, multiplicando su número miles de millones de veces para obtener las dosis necesarias.

Como apunta la radio pública americana NPR, los científicos inyectaron diferentes dosis de estos virus en la retina de uno de los ojos de siete pacientes diferentes con esta enfermedad congénita. El virus comenzó a infectar las células de la retina. Pero en vez de generar copias de sí mismo, la carga del virus modificó la mutación genética que causa la enfermedad, “restaurando la visión y reactivando las células dormidas”.

El resultado, según el estudio, ha sido impresionante aunque no haya tenido éxito en todos los casos por motivos que todavía están estudiando (los pacientes recibieron diferentes dosis en los experimentos). Según el Dr. Mark Pennesi, profesor del Casey Eye Institute en la Oregon Health & Science Univerisity y el autor principal del estudio, “es una tecnología realmente increíble y muy poderosa”.

Un cambio radical

El tratamiento no restaura una vista perfecta pero los resultados han sido tan impresionantes que ya han abierto una nueva fase de pruebas con más pacientes, algo que según Pennesi necesitan para saber exactamente el alcance de esta terapia y hasta dónde pueden llegar con ella.

Para los pacientes del experimento, el cambio ha sido realmente radical. Según ellos, les ha cambiado la vida. En el artículo de la National Public Radio, Carlene Knight describe cómo pasó de ver una masa borrosa impenetrable que la impedía andar sin usar un bastón a distinguir objetos y colores hasta el punto de navegar por el mundo o localizar un tenedor caído en el suelo.

El resto de pacientes tratados con éxito cuentan experiencias similares. Desde que ahora es más fácil comer en un restaurante sin ayuda cuando antes esto era una misión imposible a la posibilidad de ver una puesta de sol por primera vez.

Lo más esperanzador de todo esto: seguimos avanzando a un mundo en el que cualquier enfermedad producto de un problema genético podrá ser tratada y evitada, tanto en adultos como directamente en la fase de gestación.