Españoles crean 'mini hígados' para derrotar a una enfermedad rara

Investigadores españoles e internacionales han logrado crear mini hígados para mejorar el estudio de una enfermedad rara asociada con una grave patología hepática.

Este grupo internacional, liderado por el Instituto de Salud Carlos III, han conseguido generar 'organoides' de hígado para investigar más en profundidad los mecanismos de inicio y desarrollo del déficit de una proteína que se produce en el hígado, la alfa-1 antitripsina (AAT), y que afecta gravemente a las células de este órgano.

Los "organoides" son estructuras celulares tridimensionales derivadas de células madre procedentes de diferentes tejidos, que reúnen las principales características y funcionalidad de un órgano convencional, lo que permite una reproducción de la enfermedad a estudiar para conocer mejor sus causas y consecuencias.

El valor de los organoides

El desarrollo de estos organoides "se basa en la capacidad de estas células madre pluripotentes para formar estructuras que se asemejan a un órgano cuando se cultiva en sistemas tridimensionales bajo condiciones de cultivo adecuadas", indica a la Agencia EFE Beatriz Martínez-Delgado, investigadora del Grupo de Genética Molecular del Instituto de Salud Carlos III y autora principal del trabajo.

"Muy prometedora para la posible aplicación en la edición genética en enfermedades causadas por fallos en un solo gen"

Así, a partir de biopsias de hígado extraídas de pacientes afectados de esta enfermedad rara, y comparándolas con personas sanas, los autores del trabajo han descubierto que los organoides derivados de los pacientes que tienen una mutación concreta que causa la enfermedad reproducen de manera fiel las principales características moleculares de la patología, algo clave para mejorar su estudio y que abre la posibilidad a nuevas hipótesis para comprender la enfermedad y diseñar nuevas estrategias terapéuticas.

La investigadora añade que el desarrollo de organoides "es una tecnología muy prometedora para la posible aplicación en el futuro de la terapia génica mediante edición genética en enfermedades causadas por fallos en un solo gen, denominadas monogénicas".

En el estudio, publicado en la revista científica ‘Hepatology Internacional’, han participado investigadores del Hospital Doce de Octubre de Madrid, de (Reino Unido) y de la Facultad de Medicina de Hannover (Alemania).