EL MINISTERIO Y EL LABORATORIO NO LLEGAN A UN ACUERDO

La espera a contrarreloj de la fibrosis quística: "Están poniendo precio a la vida"

El Orkambi, un medicamento que detiene el avance de la enfermedad en su mutación más frecuente, lleva tres años en negociaciones para ser incorporado a la Seguridad Social

Foto: Joaquín con una caja de Orkambi para uso compasivo. (M.Z.)
Joaquín con una caja de Orkambi para uso compasivo. (M.Z.)

Óscar lleva 12 años esperando. En el caso de Carlos, 25. Juan ha estado 6 y Joaquín hasta 31. Toda una vida, o la de sus hijos, esperando un medicamento que curase su enfermedad: la fibrosis quística. Ahora su espera tiene un nombre, pero no fecha. Orkambi, un medicamento que detiene los efectos de esta patología genética y degenerativa, lleva casi tres años de retraso para ser suministrado en España por la falta de acuerdo entre la Seguridad Social y el laboratorio que posee la patente.

"Cuando salió el Orkambi nos pusimos como locos, porque significa un futuro para mi hijo. Podría tener una vida normal y frenar el desarrollo de la enfermedad", explica Óscar Gordo sobre su hijo de 12 años y con un 90% de capacidad pulmonar. "Ahora en cuanto corre 10 metros se pone a toser, tampoco puedes casi viajar porque tienes que estar cerca de un hospital que tenga unidad de fibrosis quística. Además, estamos continuamente pendientes con cualquier constipado para que no se ponga malo, porque para él puede ser muy peligroso".

La fibrosis quística es la enfermedad rara más común en occidente y la patología genética más mortal

La fibrosis quística es la enfermedad rara más común en occidente. En España se calcula que la padecen entre 3.000 y 4.000 personas, aunque no hay un registro oficial. Se han descrito cerca de 1.500 mutaciones en todo el mundo y sus síntomas afectan sobre todo al sistema respiratorio, pero también al digestivo e inmunológico. Lo importante del Orkambi es que detiene el desarrollo de la enfermedad precisamente en la mutación más común y virulenta de todas —la F508D—, que padecen unas 600 personas en España. "Este medicamento es la revolución en el mundo de la fibrosis quística, hasta ahora todos los tratamientos que hay son paliativos: es decir aparecen los síntomas y se trata de aliviarlos, pero no hay nada que lo cure. El Orkambi va a la raíz del problema y alarga la esperanza de vida, que para nosotros eso ya es un éxito", explica Fernando Moreno, presidente de la Asociación Madrileña contra la Fibrosis Quística.

La "raíz" de la fibrosis quística es un gen defectuoso que afecta a la proteína que se encarga del intercambio de sodio y cloro en las células. Sin esa proteína, los fluidos corporales tienen más viscosidad de la que deberían y el exceso de "moco" se adhiere a los pulmones, generando problemas respiratorios y un caldo de cultivo para las bacterias. El Orkambi lo que hace precisamente es hacer que esa proteína funcione, y los resultados parecen ser un éxito.

No volver a pisar el hospital

Joaquín Dabán lleva dos años con este tratamiento y su vida ha cambiado por completo. Antes de empezarlo, estaba siendo valorado por la unidad de trasplante tras 9 operaciones de pulmón. Su capacidad pulmonar rondaba 35%, y se reducía cada año entre un 2 y un 3%. Su doctora le propuso entonces formar parte del ensayo del medicamento en España, y ahora sigue con el tratamiento con uso compasivo. "Era o eso o el trasplante. Lo dejaban bajo la responsabilidad del paciente, pero lo tuve claro".

Joaquín sabía de la existencia de esta medicación desde hacía un tiempo. "Cuando leí, traduciéndolo del inglés, que eso curaba… me cambió el chip. Me dije: esto me lo tienen que dar a mí. Supe que tenía que currarme el gimnasio y no saltarme ningún tratamiento para que cuando llegase a España estuviese lo mejor posible".

"Empecé con el tratamiento y durante las dos semanas siguientes estuve fatal. Me bajó la capacidad pulmonar a un 28%, superasustado, enganchado a oxígeno todo el día… No podía respirar, porque era tanto moco el que echaba que me ahogaba. Pasaron dos semanas y eso no mejoraba, pero me hice un chequeo y estaba perfecto. La saturación de oxígeno era buena, y me dijeron que aguantase 10 días más por si los efectos secundarios me estaban durando más tiempo de lo normal. Una mañana, 20 días después, me levanté sin nada. Fue como pasar una gripe", explica Joaquín que ahora toma cuatro pastillas de Orkambi diarias.

"Mi salón era un hospital, le poníamos tratamientos en casa para que no se pasase la vida ingresada"

Desde que empezó el tratamiento, el tiempo que tarda en hacer la fisioterapia respiratoria y tomar la medicación se ha reducido de dos horas diarias a 40 minutos y solo ha tenido un ingreso hospitalario en dos años. A medida que avanza la enfermedad, las bajas hospitalarias son más frecuentes y alargadas en el tiempo, por un lado porque los pulmones están más debilitados, pero también porque el uso continuado de antibióticos genera resistencias en los pacientes con fibrosis. También deben tomar a diario y en todas las comidas unas pastillas de Kreon que ejercen como enzimas para que su cuerpo pueda absorber los nutrientes.

La hija de Juan Da Silva y el Orkambi con el aerosol que deben tomar diariamente los afectados.
La hija de Juan Da Silva y el Orkambi con el aerosol que deben tomar diariamente los afectados.

La hija de Juan Da Silva también toma Orkambi desde hace dos años, cuando tenía seis. En el momento en el que empezó con el tratamiento casi ningún antibiótico le hacía ya efecto, y llevaba también nueve intervenciones quirúrgicas, sobre todo digestivas y respiratorias. "Mi salón era un hospital, le poníamos tratamientos en casa para que no se pasase la vida ingresada" explica Juan. En su caso tuvieron que adquirir la medicación en el extranjero porque no se proporciona el uso compasivo a menores de 12 años. "A las dos horas de empezar con el tratamiento llenó una pileta de moco tosiendo. Fue tomarla y como si encendieran algo dentro del cuerpo", explica. “Desde entonces no ha tenido que usar ningún antibiótico y ha empezado a comer con la boca, porque tenía una vía. Es otra niña diferente. Antes se cansaba enseguida y ahora nos vamos de caminatas, no tiene que estar enganchada al gotero… Creo que es un milagro, me lo cuentan hace dos años y no me lo creo".

"Si se lo das a un niño de 10 años que está estupendo, va a hacer vida completamente normal"

Uno de cada 3.500 niños nace con fibrosis quística y es la enfermedad genética mortal más común, a pesar de que su esperanza de vida ha aumentado mucho en las últimas décadas gracias a los avances médicos. De los cuatro años de media que sobrevivían los nacidos en 1950, en 1990 se llegaba ya a los 25 y en la actualidad se sitúa en los 39 años, aunque la cifra varía mucho según el tipo de mutación y afectación al organismo. Por eso, la importancia de este medicamento radica en que es el primero que la detiene exactamente en el punto en el que se empieza a tomar, a diferencia de los tratamientos paliativos que había hasta ahora, aumentando la esperanza y calidad de vida.

"Si esto se lo das a un niño de 10 años que está estupendo, va a hacer vida completamente normal. Esa es nuestra pelea, no dárselo a los que están mal, si no a los que están bien para que cuando lleguen a los 33 años, no estén ya jodidos como yo", considera Joaquín, a quien a pesar de su edad le han concedido ya una jubilación porque el trabajo afectaba a su salud. "Es una carrera a contrarreloj, no es algo que digas, bueno voy tirando y cuando llegue la tomo y ya estoy guay. En mi opinión, le están poniendo precio a la vida".

Tres años de retraso

Orkambi fue aprobado por la Agencia Europea del Medicamento en noviembre 2015, y por la española en 2016. En Italia se suministra desde hace dos años, y en Estados Unidos desde hace tres, pero en el caso de España no ha habido un acuerdo todavía para incorporarla a la cartera de la Seguridad Social, como reconocen desde el propio laboratorio que la ha desarrollado, Vertex. "Ahora mismo nos encontramos en proceso de negociación, estamos intentando acercar posiciones [con el Ministerio] y el interés de ambos es llegar cuanto antes a un acuerdo para poner Orkambi a disposición de los pacientes", afirman. El ministerio, por su parte, no ha contestado a este periódico.

Se calcula que el medicamento cuesta ahora mismo unos 100.000 euros al año por paciente, una cantidad imposible de asumir para las familias. En Italia se acabó financiando por 120.000 mientras que en Francia también están en fase de negociación. Vertex ha suspendido nuevos tratamientos por uso compasivo en el país vecino, creen las asociaciones que para hacer presión en la negociación, y temen llegar a esa situación también a España. Aquí solo una decena de personas lo toman actualmente y muy pocos pacientes han desarrollado complicaciones en el tratamiento hasta tener que abandonarlo. "Existe evidencia de que está funcionando", afirma Fernando Moreno, de la asociación madrileña.

"No tener que llegar a un trasplante ya es un gran ahorro, pero también podría servir par alargar la vida laboral de los pacientes"

"El laboratorio tiene sus intereses como empresa, pero al ministerio también le interesa ganar tiempo. Llevamos dos años esperando, y son dos años en los que se han ahorrado ese tratamiento", explica Juan, que es también vicepresidente de la Federación Española de Fibrosis Quística. "Pero es que además es algo ilógico porque luego si haces números, por ejemplo mi hija no salía del hospital y hace dos años que no tiene tratamientos intravenosos. Eso no lo cuantifican".

"Entendemos que los recursos son limitados, y que no pueden dejar vacía la cartera de servicios farmacéuticos para atendernos, pero también hay prioridades, y lo que está en medio es la vida de personas", consideran desde la asociación madrileña. "Solo no tener que llegar a un trasplante pulmonar o hepático ya es un gran ahorro, pero también alargaría la vida laboral de los pacientes. Es muy triste que hoy en día haya personas que con 30 o 35 años tengan que dejar de trabajar. Algunos ni si quiera han acumulado el tiempo suficiente para cobrar una pensión digna, por lo que además de quedarse sin ingresos será una persona pasiva y el Estado tendrá que sufragar sus gastos. Todo eso se solucionaría con este medicamento, es un ahorro a largo plazo".

Creen además que este medicamento supone una esperanza para pacientes de las otras mutaciones que tiene la fibrosis quística. "Es el camino a seguir, se está investigando mucho y esta es la prueba", considera Fernando, que espera que pronto se llegue a un acuerdo y el Orkambi llegue por fin a los pacientes. "Para nosotros el tiempo es vital, en el sentido más literal de la palabra".

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