Díaz-Rubio: "Estamos dando respuesta a más enfermedades con soluciones disruptivas"

Tal y como destaca el Informe Weber 2021, los medicamentos son una de las principales innovaciones de la era moderna, al haber contribuido en gran parte a alargar la vida de la especie humana y a aumentar el bienestar de la población. Pero, desde una perspectiva más amplia, la innovación farmacéutica también tiene efectos en la propia sociedad que nos rodea.

Para analizar estos temas, El Confidencial, de la mano de Johnson & Johnson, ha organizado la mesa redonda El valor social de la innovación: desde el ensayo clínico hasta la sociedad. En ella han participado Luis Díaz-Rubio, director general de Johnson & Johnson en España y Portugal; César Hernández, director general de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia del Ministerio de Sanidad; Cristóbal Belda Iniesta, director del Instituto de Salud Carlos III; Carina Escobar, presidenta de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes; Jesús García Foncillas, presidente de la Fundación ECO, y Santiago Cervera, CEO de Healthy Numbers Consulting y exconsejero de Salud de Navarra.

La primera reflexión que ha surgido del encuentro ha sido que la innovación es poliédrica y, además de contribuir al tejido económico del país, es en sí misma un valor social. Así, César Hernández ha comenzado recordando que “la tecnología sanitaria, y dentro de ella los medicamentos, son un elemento esencial de la forma de vivir que tenemos en España”. En este sentido, la innovación farmacéutica se acompaña de un intangible tan importante como el de la esperanza, ha destacado Luis Díaz-Rubio: “Somos testigos de un momento único en el que estamos dando respuesta a muchas más enfermedades y, sobre todo, con soluciones disruptivas. En muchos casos, es una innovación transformacional, ya que cambia la vida de los pacientes y da una nueva esperanza”.

Este concepto es clave para quienes conviven con la enfermedad. “La innovación ha venido a cambiar muchas vidas”, ha corroborado Carina Escobar, y ha añadido un nuevo matiz: “Supone esperanza y también igualdad de oportunidades. Quienes tenemos patologías crónicas hemos logrado vivir más años, pero también vivimos de forma más compleja”. Ella ha puesto sobre la mesa la voz de los pacientes, y García Foncillas, como oncólogo e investigador clínico, ha recordado que, de los distintos puntos de impacto clave, “el más importante es el beneficio al paciente y al ciudadano. En la oncología estamos pudiendo, en tiempos muy cortos, incorporar nuevos fármacos y métodos diagnósticos que cambian la perspectiva de cómo estudiar y tratar al paciente”.

Y todo ello se traduce en datos que, en esta misma línea, nos aportan esperanza. En España, de 2012 a 2021, ha descendido la mortalidad por enfermedad cardiovascular un 30%, por enfermedad cerebrovascular un 31% y por tumores malignos más de un 12%, ha recordado Santiago Cervera: “No fue portada de ningún periódico, pero indica que algo está ocurriendo en nuestra sociedad, y no porque sí, sino por distintas causas, entre las que un porcentaje se debe atribuir al uso del fármaco. Que estemos ganando la batalla a muchas enfermedades nos tendría que hacer ver que aquello que lo hace posible debería ser tomado como elemento sustantivo de la sociedad”.

Además, ha recordado Cristóbal Belda, “la innovación es el final del hecho científico, que permite retroalimentar la propia creatividad científica en la medida en que existe un estímulo adicional para responder a preguntas que se han quedado sin resolver”.

El equilibrio entre innovación y sostenibilidad

Pero la innovación tiene un precio, y es crucial encontrar el equilibrio entre lo que aporta —no solo en salud, sino también en ahorro de costes— y los recursos que demanda su financiación por parte del sistema sanitario. Este punto es clave, han coincidido los expertos, pues “no siempre es sencillo traducir en números el retorno de la innovación —ha advertido César Hernández—. Es fácil valorar cuánto nos ahorramos en consultas, ingresos o fármacos, pero si saltamos a costes laborales o sociales ya no es tan sencillo. Muchos de sus beneficios no van a tener una traducción directa, y muchos menos, inmediata. Deberíamos hacer un esfuerzo y ser capaces de trascender el gasto directo y valorar desde una perspectiva más amplia, social”.

¿Qué aporta un fármaco innovador frente al que teníamos? La pregunta, sobre la mesa, es de difícil respuesta. “En el sistema sanitario no se miden los procesos clínicos del paciente, no hay una medición de impacto de cuánto cuesta y lo que supone de ganancia o pérdida para el paciente y la sociedad —ha señalado García Foncillas—. Es un problema que surge cuando sale un fármaco nuevo. Hemos superado la visión simplista de que el medicamento innovador es más caro que el actual, pero hay que valorar otros aspectos: por ejemplo, cuando cambiamos de un fármaco intravenoso con mucha toxicidad a uno oral con buena tolerancia, no solo mejora la calidad de vida, sino que facilita la capacidad del paciente a volver a su entorno laboral, reduce la presión en los hospitales de día…”.

Con él ha coincidido Díaz-Rubio, quien además de señalar que se debe mejorar la medición del impacto social, ha abierto dos ángulos diferentes: “Se trata de poner en valor que la innovación genera nuevo conocimiento y esto, a su vez, es un puente hacia la nueva innovación. El otro punto es el de entender el propio ciclo de la innovación y los retos que supone el desarrollo de nuevas moléculas en términos de años de investigación e inversión económica. Investigar nuevas soluciones terapéuticas plantea enormes retos y no siempre con un retorno inmediato”.

En este debate sobre los ahorros, costes y aportaciones de la innovación, Santiago Cervera ha hecho hincapié en que, en ese polinomio para determinar el valor de la innovación —que tenga eficacia, mejore la calidad de vida, capacite al paciente para hacer sus actividades…—, “hay que ir añadiendo elementos, hacerlo más complejo. La sanidad es un encuentro entre la ciencia y la sociedad, articula cómo podemos vencer a las enfermedades e integra la ciencia, pero con unos valores sociales. Entre ellos, el de la autonomía del paciente”.

En este sentido, desde la perspectiva de los pacientes, Carina Escobar ha recordado que menos del 10% toma decisiones compartidas con sus médicos. “Queda un amplio margen de mejora, y los pacientes debemos conocer las distintas dianas terapéuticas, qué puede suponer a corto o medio plazo la utilización de una u otra. Somos muy conscientes de la sostenibilidad del sistema y, aunque nos gustaría disponer de toda la innovación, también entendemos el derecho a lo que podemos recibir. Y nos gustaría estar presentes en la investigación desde el principio, en fases anteriores”.

Cómo se regula la innovación

El problema, ha surgido una y otra vez en el debate, es el del equilibrio entre el precio de la innovación, su retorno a la sociedad y la sostenibilidad de un sistema cuyos recursos son finitos. “La regulación juega un papel delicado —ha señalado César Hernández—. Lo primero y más importante en la regulación de un fármaco es su calidad, seguridad y eficacia, pero después viene determinar cómo incorporarlo al sistema sanitario. En mi opinión, hay que repensar exactamente a qué punto hemos llegado y si hay cosas que mejorar. El principal problema es encajar que el acceso a la innovación y la sostenibilidad vayan de la mano. Tiene que ver con el coste/efectividad, pero también con la capacidad de pagar. Y, para hacer algo asequible, tenemos dos formas: o tengo más dinero, más PIB, o disminuyo los costes”.

En este terreno, Belda Iniesta ha señalado que la ciencia regulatoria “se puede comportar como un facilitador o como un muro. Es un elemento que, bien aprovechado, puede ser un cauce interesante para la colaboración pública privada, que puede ayudar a la despresurización de los precios”.

Construyendo sobre el elemento del poder de la regulación, Díaz-Rubio ha celebrado “algo de lo que la sociedad quizás no tiene plena conciencia: que, gracias al actual marco regulatorio de los ensayos clínicos, hoy España es líder mundial en desarrollo de nuevos fármacos. Raro es el ensayo clínico relevante a nivel mundial que no tiene centros abiertos en nuestro país, y eso significa oportunidades tempranas para los pacientes y la generación de un ecosistema de innovaciones con múltiples consecuencias positivas. Si queremos ser un país prociencia, proinnovación, hay que hacerlo con todas las consecuencias. Y, el marco regulatorio es clave para atraer inversión de calidad e innovación a España”.

Pero hay un punto que complica más la cuestión. A medida que avanza la medicina de precisión, “terminamos convirtiendo una enfermedad que hasta ahora considerábamos de forma global en múltiples subconjuntos de enfermedades raras. Y el desarrollo de opciones terapéuticas para pocas personas va a generar una reflexión”, ha señalado Belda Iniesta, y García Foncillas ha apostillado que, en este contexto, buscar el bien del paciente “pasa por un cambio en el modelo de investigación clínica, que debe ir de la mano del sistema regulatorio. No hay pacientes para todas las potenciales indicaciones, el modelo clásico de ensayos está trasnochado. Debemos generar evidencias en tiempo real que nos permitan hacer aprobaciones condicionadas con pacientes reales, e incorporar la voz de los pacientes desde el inicio”.

Se vuelve así la vista hacia los pacientes, y Santiago Cervera ha querido recordar que, más allá de la garantía de que el medicamento tenga eficacia y seguridad, “debemos establecer una siguiente fase: ver cómo podemos hacer que el medicamento adecuado llegue al paciente que lo necesite en el momento preciso. Este es el sentido profundo de la regulación”. Algo que entronca, ha concluido Carina Escobar, con el concepto de equidad: “Que el acceso a la innovación no esté supeditado a nuestro código postal. Queremos llegar a acuerdos y que se financie aquello que ha entrado en la cartera de servicios”.