Prueban con éxito un nuevo fármaco que retrasa el desarrollo de la ELA
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se ha desarrollado en el instituto carlos iii

Prueban con éxito un nuevo fármaco que retrasa el desarrollo de la ELA

Un estudio ha obtenido resultados positivos a la hora de combatir la evolución de la esclerosis lateral amiotrófica, y su investigador más importante es español

Foto: Jesús Mora, miembro del equipo que ha realizado el descubrimiento. (Fundela)
Jesús Mora, miembro del equipo que ha realizado el descubrimiento. (Fundela)

Los resultados de un reciente estudio arrojan algo de esperanza para los pacientes de una enfermedad dolorosa y mortal como es la esclerosis lateral amiotrófica(ELA), al haber obtenido resultados positivos en las pruebas de un nuevo fármaco, masitinib, para tratar la dolencia.

El estudio AB10015, realizado por la farmacéuticaAB Science,compara la eficacia y la seguridad del masitinib en combinación con el riluzol, respecto del placebo en combinación con riluzol, en el tratamiento de los pacientes que sufren de ELA. Según explica Jesús Mora, coordinador en España del proyecto de investigación MinE,uno de los mayores especialistas mundiales en la enfermedad y miembro del equipo que ha desarrollado el estudio, “los resultados son importantes porque en la ELA no existe tratamiento curativo. El único fármaco aprobado internacionalmente es el riluzol, que fue ensayado en los noventa y aprobado en 1997, y que se convirtió en el medicamiento del año en Europa cuando salió al mercado. Desde entonces, se habían ensayado por lo menos 20 o 25 nuevos fármacos y todos tuvieron resultados negativos. Por primera vez en estas dos décadas, hemos encontrado algo que es efectivo. No cura la enfermedad ni la detiene, pero sí la retrasa”.

La mitad, españoles

“El experimento comenzó con un número limitado de pacientes en fase 2, pero cuando estábamos a la mitad decidimos ampliarlo a más de 380 personas, la mitad de las cuales son enfermos españoles”, explica el doctor. “Y aunque no tengoacceso a los datos, porque es un estudio doble ciegoy los analiza un cómite de datos independientes, en los tres puntos principales de la eficacia del fármaco se ha visto que existe mejoría, tanto en la lentitud con que avanza la enfermedad como en la escala de la supervivencia”.

“Los datos no clínicosmostraronque el masitinib fue eficaz en modelos animales con ELA pues boqueó la proliferación de las células gliales,reduciendo de esta manera la atrofia de las neuronas motoras”, ha explicado el profesorOlivier Hermine, presidente del Comité Científico de AB Science en la nora de presentación de la investigación.“El resultado positivo de este estudio clínico demuestra que elnuevo mecanismo de acción es relevante para el tratamiento de la ELA en los seres humanos”.

Es probable que haya presión a nivel internacional por parte de los pacientes para que autorice rápido el medicamento

El siguiente paso será conseguir la aprobación del medicamento por las autoridades sanitarias europeas y estadounidenses, que se producirá cuando revisen los datos del estudio y concluyan si sonsuficientes para poner el medicamento en el mercado o se necesitan datos adicionales. Según ha explicadoAlain Moussy, CEO de AB Science,"elresultado positivo de este estudio en la ELA es unhito importante para el desarrollo de misatinib en neurología". El empresario asegura, además, que tiene la intenciónde compartir los datos con la EMA y la FDA, “para discutir la posibilidad de presentar una solicitud de autorización de comercialización de masitinib en la ELA”.

Según Mora, “es probable que haya presión por parte de los pacientes a nivel internacional, que exigirán que lo autoricen rápido”. Mora asegura que están planteándose ampliar el estudio, aumentando las dosis, porque las pruebas no se hicieron con la dosificaciónmás elevadaque se podíafacilitar.

Las dificultades

El Instituto de Salud Carlos III es el centro madre de este estudio. “Hemos reclutado a 125 pacientes, más que ningún centro en todo el mundo”, afirma Mora, y eso a pesar de no contar con la ayuda y la implicación del hospital del que han pasado a depender, La Paz. Jesús Mora ha vivido también situaciones complicadas para poder seguir adelante con sus investigaciones sobre la enfermedad, como denunció El Confidencial.

La ELAes un trastorno degenerativo que resulta en pérdida progresiva y parálisis de los músculos voluntarios. Hay aproximadamente 50.000 personas con ELA en la Unión Europea y en los EEUU, con más de 16.000 nuevos casos diagnosticados cada año. Casi el 80% de pacientes con ELA mueredentro de los cinco años siguientes a su inicio y el 10% muerea los 10 años.

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