Éxito en humanos de la terapia genética que previene ataques al corazón

Desde que se desarrollara la herramienta de edición genética CRISPR, se ha estado hablando de su potencial para tratar enfermedades modificando el ADN de las personas. Aunque los investigadores están todavía rascando en la superficie de esta tecnología, ya hay avances muy prometedores que aspiran a cambiar radicalmente la medicina. El último de esos avances es un nuevo tratamiento para bajar el colesterol de manera permanente que se acaba de probar por primera vez en humanos en Nueva Zelanda.

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Según la OMS, la mayor causa de muerte en el mundo es la cardiopatía isquémica, una enfermedad provocada por la acumulación de colesterol en las arterias que van al corazón y que impide que le lleguen tanto la sangre como el oxígeno necesario a sus músculos. Algunas de las manifestaciones más frecuentes de esta enfermedad son las anginas de pecho o los Infartos de miocardio.

Las maneras de evitar esta acumulación de colesterol no son demasiadas. Lo podemos hacer mediante una dieta estricta baja en grasas o con las estatinas, un medicamento muy recetado en todo el mundo que es capaz de reducir a la mitad el colesterol malo (LDL). También en los últimos años se han desarrollado nuevos fármacos muy potentes que consiguen buenos resultados con inyecciones dos veces al mes o hasta dos veces al año, aunque su precio ha hecho que su uso no se haya generalizado.

La nueva terapia genética con CRISPR creada por el laboratorio estadounidense Verve Therapeutics ofrece un nuevo camino que, según ellos, no requerirá dosis repetitivas sino que podría funcionar de manera permanente con una sola edición genética.

Verbe acaba de empezar sus ensayos clínicos en Nueva Zelanda, según ha informado el MIT Technology Review. El nuevo tratamiento se está administrando a 40 personas que padecen una forma hereditaria de colesterol alto conocida como hipercolesterolemia familiar (HF). Las lecturas altas de colesterol LDL en personas con HF son superiores a la media incluso en niños y hace que las personas que la sufran sean propensas a los ataques al corazón.

Cómo funciona

Verbe usa una técnica de edición muy similar a las que se han usado para crear las vacunas ARNm del covid-19. Las instrucciones genéticas van envueltas en una nanopartícula que las llevan a una célula. Una vez allí se le dice a la célula que ensamble y apunte una proteína editora de bases que luego modifica la copia del gen PCSK9, involucrado en el mantenimiento de los niveles de LDL, e introduciendo un pequeño error.

El tratamiento ya ha dado sus frutos en monos, donde ha conseguido reducir el colesterol LDL en un 60%. Un año después, la reducción se sigue manteniendo y la compañía cree que los efectos pueden ser permanentes.

El éxito en humanos todavía está por ver. Primero, apunta el medio americano, hay que confirmar que es seguro. Las nanopartículas no son del todo inocuas y se han registrado efectos secundarios como dolor muscular en personas que toman otros fármacos para reducir el PCSK9. Además, falta por desarrollar un método para revertir los efectos de la edición genética si surgen problemas tras la aplicación del tratamiento.

Si los ensayos clínicos son un éxito, Verbe asegura que su tratamiento no será caro. "La pandemia y la necesidad emergente de vacunas [crearon] una capacidad de fabricación a gran escala", afirma en declaraciones para el MIT Technology Review, Kiran Musunuru, experto en edición genética de la Universidad de Pensilvania y cofundador de Verve. Esa capacidad "puede reutilizarse fácilmente para la terapia genética", dice, y "por supuesto, una capacidad abundante significa precios reducidos".

Sekar Kathiresan, el otro fundador de Verve y su actual director general, piensa que esta terapia contra el colesterol puede ser un tratamiento que ayude a alargar la vida. "Si esto funciona y es seguro, es la respuesta al ataque al corazón. Es la cura", asegura. “Si vas a dar un medicamento que te haga evitar un infarto, la gente va a vivir más tiempo".