Logran curar el Parkinson en ratones con un solo tratamiento
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INHIBIENDO UNA PROTEínA

Logran curar el Parkinson en ratones con un solo tratamiento

"Lo que hemos descubierto es que forzar a la proteína PTB a desaparecer es la única señal que una célula necesita para activar los genes necesarios para producir una neurona"

placeholder Foto: Las conexiones cerebrales en el cerebro. Foto: iStock
Las conexiones cerebrales en el cerebro. Foto: iStock

Un equipo de científicos de la Universidad de California en San Diego, en Estados Unidos, ha logrado, mediante la modificación de un gen, aumentar un 30% las neuronas en los cerebros de ratones. Estas nuevas neuronas aumentaron la producción de un importante neurotransmisor, la dopamina, y así, han eliminado los síntomas del Parkinson en los animales.

Durante décadas, el doctor Xiang-Dong Fu y su equipo en la Escuela de Medicina de la Universidad de California en San Diego estudiaron una proteína llamada PTB, que es bien conocida por unir el ARN e influir en los genes que se activan o desactivan en una célula. Para estudiar el papel de una proteína como la PTB, los científicos a menudo manipulan las células para reducir la cantidad de esa proteína y luego observan lo que sucede. De forma accidental, el equipo descubrió que al inhibir o eliminar un solo gen, el gen que codifica el PTB, se transformaban varios tipos de células de ratón directamente en neuronas.

Foto: La cafeína aumenta la tensión. (Albert S para Unsplash)

Aplicándolo sobre la enfermedad de Parkinson y otras enfermedades neurodegenerativas, el equipo logró que solo un tratamiento para inhibir la proteína PTB en ratones convirtiera los astrocitos nativos, células de apoyo del cerebro en forma de estrella, en neuronas que producen el neurotransmisor dopamina. Como resultado, los síntomas de la enfermedad de Parkinson de los ratones desaparecieron.

"Investigadores de todo el mundo han intentado muchas maneras de generar neuronas en el laboratorio, utilizando células madre y otros medios, para poder estudiarlas mejor, así como para utilizarlas para reemplazar neuronas perdidas a causa de enfermedades neurodegenerativas", explica Fu, que es profesor del Departamento de Medicina Celular y Molecular de la Escuela de Medicina de la Universidad de California en San Diego. "El hecho de que pudiéramos producir tantas neuronas de una manera tan relativamente fácil fue una gran sorpresa".

No volvió a aparecer

Hay varias formas diferentes de imitar la enfermedad de Parkinson en los ratones. En este caso, los investigadores aplicaron una molécula parecida a la dopamina para envenenar las neuronas que la producen. Como resultado, los ratones pierden las neuronas productoras de dopamina y desarrollan síntomas similares a los de la enfermedad de Parkinson, como deficiencias en el movimiento. Los investigadores administraron un tratamiento de oligonucleótidos antisentido (fármacos de ADN de diseño) PTB directamente al cerebro medio del ratón, que es responsable de regular el control motor y las conductas de recompensa, y la parte del cerebro que típicamente pierde las neuronas productoras de dopamina en la enfermedad de Parkinson. Un grupo de control de ratones recibió un tratamiento simulado con un virus vacío o una secuencia antisentido irrelevante.

"Esta nueva estrategia para tratar la neurodegeneración da la esperanza de que sea posible ayudar a aquellos con enfermedades avanzadas"

En los ratones tratados, un pequeño subconjunto de astrocitos se convirtió en neuronas, aumentando el número de neuronas en aproximadamente un 30 por ciento. Los niveles de dopamina se restauraron a un nivel comparable al de los ratones normales. Además, las neuronas crecieron y enviaron sus procesos a otras partes del cerebro. Mediante dos medidas diferentes de movimiento y respuesta de las extremidades, los ratones tratados volvieron a la normalidad en un plazo de tres meses después de un único tratamiento, y permanecieron completamente libres de los síntomas de la enfermedad de Parkinson durante el resto de sus vidas.

En cambio, los ratones de control no mostraron ninguna mejora. "Me quedé atónito por lo que vi", señala a Medical Xpress el coautor del estudio William Mobley, profesor de Neurociencias en la Escuela de Medicina de la Universidad de California en San Diego. "Esta nueva estrategia para tratar la neurodegeneración da la esperanza de que sea posible ayudar incluso a aquellos con enfermedades avanzadas".

Por supuesto, los ratones no son personas, advierte Fu. El modelo que el equipo utilizó no recapitula perfectamente todos los rasgos esenciales de la enfermedad de Parkinson, aunque el estudio, que se publica en la revista científica 'Nature', proporciona una prueba de concepto. "Lo que hemos descubierto es que forzar a la proteína PTB a desaparecer es la única señal que una célula necesita para activar los genes necesarios para producir una neurona", concluye.

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