España crea una pionera terapia contra la leucemia infantil: el tratamiento que ya ha salvado la vida a 6 niños

Lucía Álvarez, que hoy tiene 15 años, fue diagnosticada con una leucemia linfoblástica tipo B cuando solo tenía 17 meses. Las leucemias infantiles tienen una tasa de curación cercana al 90%. El pronóstico es mucho más difícil en el 20% de los pacientes que tienen recaídas y Lucía ha tenido cuatro.

Tras el primer diagnóstico, cuando solo era un bebé, reaccionó muy bien al tratamiento con quimioterapia. Pero en el 2017, con 7 años, tuvo la primera recaída. Con la quimioterapia se contuvo de nuevo el cáncer, pero en el 2020, en plena pandemia, recayó. El tumor apareció en el sistema nervioso central, en el líquido cefalorraquídeo. En esta segunda recaída se le trató con terapia CAR-T, un tratamiento que funcionó, pero en 2022 volvió a recaer y se le realizó un trasplante de médula. En su caso, este procedimiento fue muy complicado y estuvo en coma ingresada en la UCI. Una situación grave de la que también volvió a recuperarse.

En enero del 2024, el cáncer volvió y ya no había más opciones para Lucía. En ese momento, a su padre, José Álvarez, le llega la noticia de la existencia de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil situada en el Hospital Universitario La Paz, donde desde 2018 se han tratado cerca de 1.000 a niños a los que los tratamientos convencionales no habían funcionado. Lucía entró en el estudio a través de un programa de uso compasivo, un uso que se ofrece a los pacientes para los que no hay más opciones. En el ensayo clínico se te administró un nuevo tipo de terapia, una CAR-T tandem, y posteriormente se le pudo someter a un segundo trasplante.

A pesar de que estaba desahuciada antes de encontrarse con el ensayo de La Paz, Lucía hoy hace vida normal. Está superando un EICH (enfermedad del injerto contra huésped) propia de los trasplantes y este septiembre ha podido reincorporarse al colegio. Todo el tiempo que no ha podido asistir presencialmente ha estudiado en casa y en la escuela del hospital. Asegura que sus amigos han sido un gran apoyo durante estos años haciéndole llegar mensajes y videos. Sueña con ir a la universidad y estudiar Biología.

En la mañana de este jueves, Lucía, su padre y parte del equipo multidisciplinar que han llevado a cabo esta terapia han presentado los resultados de este estudio que han conseguido salvar la vida a 6 de los 10 niños que no tenían otra esperanza. Los hallazgos presentados son un avance sin precedentes mediante el uso compasivo de una terapia CAR-T tándem dirigida contra los antígenos CD19 y CD22. Estas moléculas están presentes en las células leucémicas y pueden ser reconocidas de forma específica por las CAR-T. linfocitos T del paciente modificados genéticamente mediante un vector lentiviral.

Este proyecto representa una alianza estratégica entre la Fundación CRIS Contra el Cáncer, el Hospital Universitario La Paz, el Instituto de Investigación IdiPAZ, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas -CNIO y el Centro de Investigaciones Energéticas. Medioambientales y Tecnológicas CIEMAT-. Juntos, han impulsado un modelo de colaboración en investigación traslacional y tratamiento oncológico de alta complejidad, dirigido a uno de los colectivos más vulnerables: los niños con cáncer.

El Dr. Antonio Pérez Martínez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil situada en el Hospital Universitario La Paz en Madrid, ha destacado en la presentación del estudio: "Los cánceres infantiles son enfermedades de poca prevalencia, muy complejas y que requieren estrategias que concentren los pacientes y la experiencia en. centros asistenciales que integren la investigación, centros integrales de excelencia que conecten el laboratorio con la clínica".

Una segunda oportunidad para niños en recaída

La leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) es el tipo de cáncer más frecuente en la infancia. Gracias a los avances en inmunoterapia, especialmente las células CAR-T (linfocito modificado en el laboratorio para detectar y destruir a las células tumorales) la supervivencia supera el 90%. Sin embargo, más de la mitad de los pacientes que reciben un CAR-T recaen tras considerarse inicialmente curados. Estas recaídas, principal causa de mortalidad en la LLA-B pediátrica, suelen deberse al poco tiempo que sobreviven las CAR-T en el organismo y al llamado escape antigénico: esta situación hace referencia a la capacidad de las células tumorales de esconder la molécula que estas CAR-T detectan (el CD19), por lo que se vuelven invisibles a la terapia.

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Ante esta situación, el equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil ha producido la terapia CAR-T en tándem que reconoce simultáneamente dos moléculas diferentes (CD19 y CD22). Así, si el tumor oculta una de ellas, las células son capaces de detectar la otra, y se dificulta la recaída de la enfermedad. Los investigadores han llevado esta terapia a pacientes con LLA-B en recaída tras un CART-19 en un programa de uso compasivo y han logrado resultados muy esperanzadores.

Ya ha salvado la vida a 6 niños

En este estudio se han tratado a 10 pacientes pediátricos y jóvenes adultos (5-24 años) con leucemia LLA-B de alto riesgo, todos ellos previamente tratados sin éxito con diferentes estrategias, incluyendo la terapia CART-19, sin alternativas con las terapias convencionales. Se les administró esta terapia como una última opción para detener la enfermedad, en un régimen que se denomina "uso compasivo".

Tras un mes después de la infusión de esta terapia celular, a 8 de los 10 pacientes la enfermedad se redujo tanto que no se podía ni detectar. 5 pudieron recibir trasplante de médula ósea que consolidó su tratamiento exitoso y, tras 20 meses de seguimiento promedio, 6 de estos 10 niños siguen vivos, lo que significa una supervivencia global de alrededor del 60% en niños que ya no tenían otras opciones. Tras el estudio, publicado en la prestigiosa revista internacional eBiomedicine, otro niño fue tratado con este mismo tratamiento también en uso compasivo.

Desde España a Europa

Este estudio demuestra que las células CAR-T tándem CD19/CD22 pueden ofrecer una segunda oportunidad para pacientes pediátricos con leucemia LLA-B sin alternativas. Un ensayo que representa el primer reporte clínico en Europa y España con este enfoque terapéutico, que ya cuenta con publicaciones en China, EEUU y Reino Unido, lo que sitúa a la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil y a nuestro país como un referente internacional en el desarrollo de estas terapias innovadoras.

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Gracias a estos prometedores resultados que han sido obtenidos por primera vez en Europa, la Unidad CRIS ya ha puesto en marcha un ensayo clínico para validar y ampliar la aplicación de esta innovadora estrategia. De hecho, ya se ha iniciado la fase de reclutamiento, con la primera infusión realizada durante la última semana de julio. A día de hoy, un total de 12 niños y niñas han recibido este tratamiento. Se trata del primer paso para que este tratamiento pueda llegar a más niños de toda Europa.

Estos resultados son solo un ejemplo de los increíbles avances que se están logrando en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, para niños a los que no han funcionado los tratamientos convencionales y a los que en esta Unidad CRIS están teniendo otra oportunidad