Europa recomienda aprobar una innovadora terapia con células madre para tratar un tipo de cáncer de sangre

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado la autorización condicional de comercialización para Zemcelpro (dorocubicel / células de cordón umbilical no expandidas) en la Unión Europea. Este tratamiento está destinado a adultos con cánceres hematológicos, como leucemias, linfomas, y síndromes mielodisplásicos, entre otros, que necesiten un trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas (allo-HSCT) tras un tratamiento mieloablativo (quimioterapia y/o radioterapia), y para quienes no se dispone de células de un donante adecuado.

Los cánceres hematológicos son aquellos que afectan a las células sanguíneas y se diagnostican con frecuencia. La única opción curativa potencial para varios de estos tipos de cáncer es el trasplante de células madre hematopoyéticas (allo-HSCT), en el que se utilizan células madre de un donante para reemplazar las células madre de la médula ósea del receptor, promoviendo la producción de células sanguíneas saludables.

En los trasplantes de células madre, el donante ideal es aquel que tiene una compatibilidad genética con el receptor, como un hermano o un donante no relacionado compatible. Sin embargo, en algunos casos, cuando no hay un donante adecuado, se recurre a las células madre del cordón umbilical, aunque la cantidad limitada de células en estas unidades puede retrasar el proceso de injerto, es decir, el establecimiento y proliferación de las células del donante en la médula ósea del receptor.

Zemcelpro es una terapia celular que utiliza células madre de sangre de cordón umbilical de donantes, algunas de las cuales se han cultivado y multiplicado para aumentar su efectividad. Gracias a este proceso, Zemcelpro optimiza el uso de unidades de sangre de cordón con cantidades limitadas de células madre.

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Este tratamiento ha sido apoyado por el programa PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, que otorga apoyo científico y regulador temprano a medicamentos con un gran potencial para abordar necesidades médicas no satisfechas.

Los datos sobre la eficacia de Zemcelpro provienen de dos estudios abiertos y de un solo brazo que incluyeron a 25 pacientes. De estos, el 84% (21 de 25) alcanzaron el injerto de neutrófilos (un tipo de glóbulo blanco) en un tiempo medio de 20 días, y el 68% (17 de 25) lograron el injerto de plaquetas en un tiempo medio de 40 días.

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Aunque los resultados son prometedores, el tratamiento ha mostrado efectos secundarios comunes en un grupo más amplio de 116 pacientes, como bajos niveles de diversos tipos de células sanguíneas, infecciones, hipertensión y síndrome de injerto, una condición inflamatoria que puede ocurrir tras un trasplante de células madre hematopoyéticas. Además, el 60% de los pacientes experimentaron enfermedad injerto contra huésped (EICH) aguda, en la que las células donantes atacan al receptor, y el 13% de los pacientes padecieron EICH crónica.

Pese a estos riesgos, la evaluación del Comité de Terapias Avanzadas (CAT) de la EMA concluyó que los beneficios de Zemcelpro superan los posibles riesgos en pacientes con cánceres hematológicos que no tienen acceso a células madre de un donante compatible. El Comité de Medicamentos Humanos (CHMP) de la EMA apoyó esta evaluación positiva, recomendando la autorización condicional del medicamento.

La autorización condicional es un mecanismo regulador que permite el acceso anticipado a medicamentos que satisfacen una necesidad médica no cubierta, incluso si los datos disponibles no son completos. En este caso, Zemcelpro podrá ser comercializado en la UE bajo la condición de que la empresa suministre más datos sobre la seguridad y eficacia del tratamiento, incluidas pruebas adicionales a largo plazo y un estudio controlado aleatorizado.

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Este paso es una etapa intermedia en el camino hacia la disponibilidad de Zemcelpro para los pacientes. La recomendación será enviada ahora a la Comisión Europea para su aprobación final, lo que permitirá que el medicamento esté disponible para su uso en la Unión Europea. Cada país miembro decidirá posteriormente sobre los precios y la financiación del tratamiento en función de su contexto sanitario nacional.

Zemcelpro representa un avance significativo en el tratamiento de los cánceres hematológicos para pacientes que no tienen acceso a un donante compatible, ofreciendo nuevas esperanzas en el ámbito de los trasplantes de células madre.