El visto bueno al fármaco de Biogen inaugura una nueva era en la lucha contra el alzhéimer

La autorización de la Administración de Fármacos y Alimentos de EEUU del Aduhelm, de Biogen, este lunes puede haber aumentado las expectativas de otros medicamentos experimentales contra el alzhéimer que atacan la enfermedad de forma parecida. Al dar luz verde al Aduhelm, la FDA ha respaldado una hipótesis sobre el alzhéimer que hace no mucho se creía muerta: la enfermedad se puede tratar eliminando la acumulación de una sustancia adherente en el cerebro conocida como amiloide.

Muchos científicos que estudian el alzhéimer no están dispuestos a abandonar la hipótesis del amiloide, pero no hay un consenso sobre qué papel desempeña exactamente el amiloide en la enfermedad. Al autorizar el Aduhelm, la FDA ha declarado que el medicamento reducía el amiloide y que, por ende, seguramente ayude a los pacientes de alzhéimer. La decisión fue aclamada por muchos grupos de pacientes de alzhéimer y médicos, que no tenían acceso a buenos tratamientos. Sin embargo, el movimiento ha sido criticado por muchos investigadores que dicen que no había pruebas suficientes para demostrar que el medicamento funcionaba y, a un precio de venta anual de 56.000 dólares, será caro.

La autorización podría preparar el terreno para que la FDA autorice otros medicamentos para el alzhéimer que reducen la acumulación de amiloide, incluidas terapias que están siendo estudiadas por Eli Lilly & Co y Hoffmann-La Roche, según algunos analistas. Las acciones de Lilly, que hace poco publicó resultados prometedores de su medicamento donanemab en fase 2 de estudio, aumentaron un 10,2% este lunes. Las acciones de Roche subieron un 2,4% este lunes.

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La FDA "afirmó sin fundamentos que eliminar el amiloide del cerebro es suficiente para beneficiar a los pacientes de alzhéimer y que, con ese entendimiento, otros medicamentos que eliminen la placa deberían poder recibir la autorización", declara Ronny Gal, analista de medicamentos en Bernstein.

La FDA autorizó el Aduhelm a través de su vía de aprobación acelerada, que permite que los medicamentos salgan al mercado antes de demostrar definitivamente que generan un beneficio clínico para los pacientes. La vía se suele utilizar normalmente para medicamentos para el cáncer, como el tratamiento Lumakras para cáncer de pulmón de Amgen, que la FDA autorizó a finales del mes pasado sobre la base de la capacidad de la terapia para reducir tumores.

La aceptación de la FDA de que eliminar el amiloide seguramente confiera un beneficio a los pacientes podría ser una buena señal para otros tratamientos con distintos objetivos relacionados con la enfermedad, incluidas las hebras enredadas de una proteína llamada tau, según analistas e investigadores de alzhéimer. "Atiende a cosas buenas en el campo del alzhéimer, y no solo para tratamientos para el amiloide, sino también para la tau", declara María Carrillo, directora Científica de la Asociación de Alzheimer.

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Los que critican la decisión de la FDA dicen que manda un mensaje equivocado a los fabricantes de fármacos de que pueden utilizar datos de ensayos clínicos mediocres para conseguir la aprobación regulatoria. La agencia autorizó el Aduhelm basándose en ensayos clínicos que Biogen detuvo poco después de decidir que era improbable que tuvieran éxito. La compañía analizó más tarde datos adicionales de los estudios para pedir la autorización.

"La vía de autorización acelerada no está diseñada para medicamentos con pruebas débiles. Se sigue esperando que se realicen ensayos de alta calidad y rigurosos", declara Aaron Kesselheim, profesor de Medicina en la Escuela de Medicina de Harvard y miembro de un comité consultivo de la FDA que rechazó aprobar el Aduhelm el año pasado. "En este caso, los ensayos se detuvieron pronto y no se completaron", y más tarde Biogen halló indicios de que el medicamento funcionaba, afirma.

No se pidió al comité consultivo de la FDA que considerara si reducir el amiloide probablemente confiera beneficios clínicos a los pacientes, una hipótesis que se sigue debatiendo dada la gran cantidad de medicamentos centrados en el amiloide que han fracasado en el pasado, dice el Dr. Kesselheim. "No hay pruebas sólidas de que reducir el amiloide lleve a cambios significativos en la evolución clínica de la enfermedad", explica.

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Algunos analistas de biotecnología advierten de que puede que la flexibilidad de la FDA hacia el Aduhelm no se extienda a otros tratamientos centrados en el amiloide, especialmente aquellos que no han demostrado ser tan potentes a la hora de eliminar el amiloide del cerebro. "Wall Street está muy sorprendido y, creo que, impresionado por la autorización, pero todavía no está plenamente convencido de que la FDA esté abierta a aprobar ampliamente muchos medicamentos contra el alzhéimer", dice Michael Yee, analista de biotecnología en Jefferies. "Este es el primer paso para mover el listón, pero todas las compañías tienen que tener un gran conjunto de datos para convencer a la FDA de la eficacia clínica".

Es probable que la autorización del Aduhelm estimule una mayor investigación sobre los medicamentos para el alzhéimer, dice Alfred Sandrock, vicepresidente ejecutivo de investigación y desarrollo de Biogen. "Esto actuará de catalizador no solo para otros medicamentos orientados al amiloide, sino para otras formas de innovación en la enfermedad del alzhéimer en general", declara el Dr. Sandrock. El medicamento para la esclerosis múltiple temprana, "interferón beta, fue autorizado en 1993 a través de la autorización acelerada, y ahora tenemos más de 20 medicamentos para la esclerosis múltiple autorizados en los últimos 25 años. Así que ya ha pasado, y creo que volverá a pasar", afirma.

Una portavoz de la FDA declara que la agencia "está dispuesta a trabajar con comunidades de investigación y fabricantes de medicamentos para estudiar más terapias para el alzhéimer y otras enfermedades neurodegenerativas".

*Contenido con licencia de 'The Wall Street Journal'.