La UE recomienda no aprobar un fármaco contra el alzhéimer, que EEUU receta desde hace más de un año

A vueltas con el Lecanemab. A finales de septiembre de 2022, las farmacéuticas que lo investigaban —la estadounidense Biogen y la japonesa Eisai— empezaron a hacer ruido, dando a conocer a la prensa que su tratamiento experimental contra el alzhéimer había conseguido ralentizar el deterioro cognitivo de los pacientes un 27%. Tuvimos que esperar hasta finales de noviembre del mismo año para ver los resultados definitivos, que fueron publicados en The New England Journal of Medicine. Y definitivamente, a principios julio de 2023 la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) lo aprobó como tratamiento para el alzhéimer temprano.

Más de un año después de que la autoridad estadounidense decidiese aprobarla, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado no concederle la autorización de comercialización. El Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA (CHMP) considera que su efecto en el retraso del deterioro cognitivo no compensa el riesgo de efectos secundarios graves asociados al fármaco, en particular, hinchazón y posibles hemorragias en el cerebro de los pacientes.

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El medicamento está diseñado para prevenir la progresión de esta demencia mediante la unión de un anticuerpo al beta amiloide (que se presenta en acumulaciones anormales en el cerebro de los pacientes con esta enfermedad, la forma más común de demencia) y su eliminación, para evitar la destrucción de células nerviosas.

Cabe destacar que algunos expertos llevan tiempo mostrando dudas sobre la seguridad del fármaco en determinados pacientes. A finales 2022, la revista científica Science describió la muerte de una voluntaria del ensayo a causa de una hemorragia cerebral masiva, la segunda producida en el estudio con Lecanemab. Y no solo eso, otra investigación publicada mayo de 2023 en Neurology, relaciona el encogimiento cerebral con un efecto secundario, aunque los expertos no sabían si esto era positivo o negativo.

Decepción entre los expertos

La presidenta de la Asociación Británica de Neurociencia, directora del Centro para el Descubrimiento de las Ciencias del Cerebro de la Universidad de Edimburgo y jefa de Grupo del Instituto de Investigación de la Demencia del Reino Unido en Edimburgo, Tara Spires-Jones, valora que esta decisión "será una decepción para muchos, pero hay razones para mantener la esperanza".

"Lecanemab ha demostrado que es posible ralentizar la progresión de la enfermedad y la investigación funciona. Ahora tenemos que redoblar nuestros esfuerzos para descubrir tratamientos nuevos y más seguros. Científicos de todo el mundo están abordando esta cuestión desde distintos ángulos: desde detener el desplazamiento de las proteínas tóxicas ‘tau’ por el cerebro hasta proteger las sinapsis, que permiten que las neuronas se comuniquen. Cada descubrimiento nos acerca a nuevos y mejores tratamientos”, señala en declaraciones a la agencia SMC.

Por su parte, John Hardy, catedrático de Neurociencia y jefe de grupo en el Instituto de Investigación sobre la Demencia del Reino Unido, se muestra "decepcionado por la decisión de no conceder una licencia a lecanemab para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer. La EMA (a diferencia de la FDA) ha considerado que el riesgo de ARIA [Anomalías de imagen relacionadas con el amiloide] supera el beneficio clínico. La anomalía en las imágenes que se observa en los pacientes tratados suele ser asintomática o presentar solo pequeños dolores de cabeza como síntomas, pero ocasionalmente se asocia a hemorragias cerebrales".

"La cuestión de si el indudable beneficio estadístico del tratamiento merece la pena frente al riesgo de efectos secundarios graves, aunque poco frecuentes, es siempre difícil con cualquier tratamiento y, en esta ocasión, la EMA en Europa y la FDA en EEUU. han llegado a conclusiones diferentes cuando se les han presentado datos similares. Estoy seguro de que ahora veremos a personas ricas con enfermedad de Alzheimer en fase inicial volar a EEUU o a otras jurisdicciones para recibir tratamiento. Supongo que esta decisión se revisará a medida que los médicos estadounidenses y otros profesionales recopilen e informen sobre la experiencia real con los tratamientos con lecanemab y dononemab (muy similares)”, añade en declaraciones a la misma agencia.

Por otro lado, cabe destacar que aunque sea cierto que es la primera vez que un estudio muestra unos resultados tan esperanzadores, pero se debe andar con pies de plomo porque negras sombras planean sobre estas farmacéuticas. En junio de 2021, ambas compañías consiguieron la aprobación estadounidense de un fármaco contra esta demencia, el Aduhelm, aunque entonces no había resultados concluyentes. Un año después, resultó un fracaso clínico y comercial en EEUU. En Europa ni siquiera se aprobó por la autoridad competente.

Desilusión entre los pacientes

Las asociaciones de pacientes también se muestran decepcionadas por esta decisión. La Confederación Española de Alzheimer y otras Demencias (CEAFA) lamenta esta decisión negativa del CHMP. Las personas que viven con la enfermedad de Alzheimer y sus familias tenían grandes esperanzas y expectativas sobre la introducción de nuevas opciones de tratamiento en Europa.

La organización está profundamente decepcionada por el hecho de que las personas con enfermedad de Alzheimer en Europa estén ahora excluidas del acceso al lecanemab, sin la posibilidad de tomar decisiones individuales basadas en un análisis personal de los riesgos y beneficios del tratamiento. CEAFA espera que los hallazgos del mundo real del registro de pacientes exigido por la FDA, o de los ensayos en curso de lecanemab, proporcionen la evidencia científica necesaria para que los reguladores de la UE reconsideren su posición.

La Confederación Española de Alzheimer y otras Demencias expresó: “Entendemos que lecanemab no es un medicamento milagroso para todas las personas con enfermedad de Alzheimer. Sin embargo, la existencia de un primer fármaco modificador de la enfermedad, con un novedoso modo de acción, constituye un avance innegable e importante para un campo que lleva más de dos décadas esperando nuevos medicamentos. Lecanemab ha demostrado efectos sobre la progresión de la enfermedad, así como sobre los criterios de valoración secundarios, como la calidad de vida y la carga del cuidador. En lugar de excluir a todos los pacientes de este nuevo tratamiento por motivos de seguridad, habríamos esperado que la Agencia Europea de Medicamentos autorizara el medicamento con un plan claro de gestión de riesgos para abordar los posibles efectos secundarios".