'Crowdfunding' contra el Valle de la Muerte de la medicina

Ana Martínez acaba de entrar en el Valle de la Muertede la medicina, como ella misma lo llama. Es un lugar fantasma, a medio camino entre los laboratorios científicos y las farmacias, en el que se despeñan cientos de fármacos prometedores contra otras tantas enfermedades.

“De cada 5.000 moléculas que funcionan en ratones, cinco llegan aprobarse en humanos y una llega a la farmacia”, explica Martínez, química del Centro de Investigaciones BiológicasdelCSIC. Este Valle de la Muerte es la fase preclínica, un paso carísimo y necesario para que una sustancia desarrollada por un científico contra una enfermedad salte del laboratorio y se pruebe en seres humanos.

En la fase preclínica, que según Martínez cuesta alrededor de un millón de euros, se estudia si la molécula es tóxica mediante decenas de animales de dos especies diferentes, normalmente ratas, ratones, cobayas, conejos, cerdos enanos, perros o macacos.

Las pruebas pueden durar años y requieren animalarios especializados que el mayor organismo de ciencia en España, el CSIC, no tiene. Los ensayos se subcontratan, cuando hay dinero, a empresas especializadascomo la británica Huntingdon Life Sciences o los laboratorios estadounidenses Charles River.

“La crisis económica mundial ha llevado a un cambio en la industria farmacéutica en la quesufrela investigación básica. El número de moléculas que entran en la fase clínica [los ensayos en humanos] tiene que aumentar”, opina Martínez.

La investigadora española desarrolla fármacos innovadores desde hace casi 30 años. La quimioteca —como se denomina a las colecciones de compuestos químicos— de su laboratorio guarda unas 1.000 moléculas exclusivas. Las que han llegado a ensayarse en humanos se cuentan con los dedos de una mano.

Para sortear ese agujero negroMartínez acaba de fundar Ankar Pharma,una spin-offdel CSIC, con la intención de acelerar el salto de los laboratorios a la farmacia de moléculas prometedoras contra enfermedades graves y sin tratamiento. Una de sus primeras acciones ha sido pedir dinero a los ciudadanos para desarrollar una molécula capaz de tratar los efectos de la esclerosis múltiple, “mucho más potente y eficaz que cualquier medicamento actual en el mercado”.

Crowdfunding contra la esclerosis múltiple

La esclerosis múltiple afecta a40.000 personas en España. Se produce cuando las propias defensas del organismo atacan el sistema nervioso, ya sea el cerebro, la médula espinal o el nervio óptico. Finalmente, la inflamación producida daña la cubierta protectora de las neuronas y los impulsos nerviosos se detienen, lo que provocapérdidas del equilibrio, espasmos musculares y problemas para caminar.

La enfermedad no tiene cura. Como explica Martínez, los tratamientos actuales se centran en reducir la inflamación en el sistema nervioso y logran retrasar el progreso de la enfermedad. Pero una molécula desarrollada por ella y su colega Carmen Gil, conocida como AP-1, “va más allá, atacando al mismo tiempo varias causas de la inflamación” e incluso produciendo la recuperación de la mielina en los ratones.

En su campaña de crowdfunding, iniciada en junio, Ankar Pharma pedía 72.000 eurospara evaluar el potencial de la molécula para reconstruir nervios dañados. Con 241.000 euros, aseguran, se podría llegar a iniciar las pruebas en humanos. Por el momento, solo han recaudado unos 600 euros.

Pese a todo, Martínez defiende el crowdfunding como método de financiación. “La inversión en nuevos fármacos la tenemos que hacer nosotros, los ciudadanos, no podemos dejarlo solo en manos de las farmacéuticas y del Estado”, opina.

Su grupo también colabora con la Fundación GAEM, un grupo de afectados de esclerosis múltiple con sede en Barcelona."La ciencia básica debe contribuir al aumento del bienestar y para ello transformar sus descubrimientos en terapias que lleguen realmente al paciente en el menor tiempo posible“, recalca Vicens Oliver, afectado y presidente de la fundación. Su entidad ha creado una aceleradora de proyectos con el apoyo de la farmacéutica suiza Novartis.

“En general, llevar un fármaco nuevo al mercado es una tarea de unos 15 años, demasiado tiempo para muchas personas. Pero podemos acelerar el camino, financiando etapas críticas del desarrollo, muy al principio, sin esperar a otras fuentes de financiación más complejas, que pueden retrasar el proyecto”, sostiene la investigadora en el vídeo de la campaña de crowdfunding.

En el despegue de una molécula suelen intervenir varios actores. En este caso, la AP-1 contra la esclerosis múltiple es un invento de Martínez y Gil. El titular de la patente es el CSIC. Y este organismo público, como es habitual, busca una empresa privada para que gestione y comercialice la molécula, pagando las cuotas anuales de la patente. Será Ankar Pharma.

Otros fármacos salidos del grupo de Martínez en el Centro de Investigaciones Biológicas se han enfrentado a una carrera de obstáculos. Su molécula Tideglusib, que llegó a probarse en 250 personas con alzhéimer y les provocó una pequeña mejoría, se dejó de investigar cuando la empresa licenciataria, Noscira, del Grupo Zeltia, quebró en 2012.

Ahora, la molécula tiene una segunda vida. La biofarmacéutica estadounidense Autism Therapeutics ha adquirido los derechos y en primavera de 2015 comenzará un ensayo clínico para ver si el Tideglusib es eficaz en pacientes con síndrome X frágil, una enfermedad causada por un gen que es la forma más común de discapacidad intelectual hereditaria. El tiempo dirá si es eficaz, pero por lo menos ha superado el Valle de la Muerte.